University of Toronto – Nhóm nghiên cứu tại Đại học Toronto, được dẫn dắt bởi Michael Garton, trợ lý giáo sư tại Viện Kỹ thuật Y sinh thuộc Khoa Khoa học & Kỹ thuật Ứng dụng, đã đạt bước tiến quan trọng trong lĩnh vực liệu pháp gen thông qua việc ứng dụng trí tuệ nhân tạo để thiết kế lại protein hexon – một yếu tố chính trong vectơ adenovirus. Công trình này, được công bố trên tạp chí Trí tuệ máy tự nhiên, nhằm giảm thiểu phản ứng miễn dịch và tăng cường hiệu quả của liệu pháp gen, mở ra hướng tiếp cận mới trong việc giảm bớt tác dụng phụ không mong muốn.
Lyu Suyue, nghiên cứu sinh tiến sĩ và là tác giả chính của nghiên cứu, đã giải thích về quá trình sử dụng mô hình AI để tạo ra các biến thể hexon độc đáo, mục tiêu là làm cho hệ thống miễn dịch không thể nhận diện được. Quá trình thiết kế protein truyền thống, vốn đòi hỏi nhiều thử nghiệm và sai sót cũng như tốn kém, giờ đây được cải thiện đáng kể nhờ vào việc áp dụng các công nghệ AI, cho phép đạt được độ biến đổi cao hơn với chi phí thấp hơn và thời gian thực hiện nhanh chóng.
Một thách thức lớn trong việc thiết kế protein là sự thiếu hụt các chuỗi tự nhiên và kích thước lớn của hexon, thường chứa đến 983 axit amin. Để giải quyết điều này, Lyu và Garton đã phát triển một mô hình AI mới, gọi là ProteinVAE, với khả năng học từ dữ liệu hạn chế và tạo ra các protein dài mà không cần đến tài nguyên tính toán lớn. ProteinVAE được thiết kế nhỏ gọn, dễ sử dụng, và đặc biệt thích hợp cho các phòng thí nghiệm học thuật, với khả năng chạy trên GPU tiêu chuẩn.
Công trình nghiên cứu này không chỉ mở ra cánh cửa mới cho liệu pháp gen mà còn có khả năng ứng dụng trong thiết kế protein cho các bệnh lý khác. Garton nhấn mạnh tiềm năng của việc sử dụng AI tổng hợp để tạo ra các loại protein và thực thể sinh học mới với giá trị trị liệu cao cho ngành y tế. Dự án này được hỗ trợ bởi Viện nghiên cứu sức khỏe Canada và Hội đồng nghiên cứu khoa học tự nhiên và kỹ thuật Canada, đánh dấu bước tiến quan trọng trong việc phát triển các phương pháp điều trị y tế mới thông qua công nghệ AI.