University of Toronto – Nhóm nghiên cứu tại Sinai Health và trường Đại học Toronto đã tạo ra bước tiến đột phá trong lĩnh vực y học cấy ghép, với công nghệ mới có khả năng loại bỏ nhu cầu sử dụng thuốc ức chế miễn dịch cho bệnh nhân cấy ghép. Sự đổi mới này đến từ việc chỉnh sửa gen của tế bào hiến tặng, qua đó, các ca cấy ghép có thể tồn tại lâu dài trong quá trình thử nghiệm tiền lâm sàng mà không cần sự can thiệp của thuốc ức chế miễn dịch.
Phát hiện này không chỉ mang lại hy vọng cho việc cải tiến các phương pháp cấy ghép mà còn hứa hẹn sự an toàn và phổ biến rộng rãi hơn trong tương lai. Andras Nagy, nhà điều tra cấp cao tại Viện nghiên cứu Lunenfeld-Tanenbaum (LTRI) của Sinai Health và là giáo sư tại Khoa Y của trường Đại Học Toronto’s Temerty, người đứng đầu trong nghiên cứu này, đã nêu bật tầm quan trọng của việc cung cấp các tế bào “có sẵn” cho các liệu pháp an toàn hơn.
Nghiên cứu của nhóm Nagy đã tập trung vào việc giải quyết thách thức lớn đối với liệu pháp cấy ghép tế bào: sự từ chối miễn dịch. Trong các trường hợp cấy ghép, hệ thống miễn dịch của người nhận thường nhận diện các tế bào cấy ghép là xâm lược hệ thống miễn dịch, dẫn đến sự đào thải. Để ngăn chặn điều này, bệnh nhân cần sử dụng thuốc ức chế miễn dịch. Tuy nhiên, việc làm này có thể gây ra nhiều vấn đề sức khỏe nghiêm trọng khác.
Các nhà khoa học vẫn đang tìm kiếm các giải pháp sáng tạo, như sử dụng tế bào trị liệu từ chính bệnh nhân hoặc bọc tế bào hiến tặng trong vật liệu vô cơ. Tuy nhiên, những phương pháp này luôn phải đối mặt với những hạn chế như chi phí cao, thời gian chuẩn bị lâu và những phản ứng miễn dịch với các vật liệu lạ.
Nhóm nghiên cứu của Nagy đã phát triển một cách tiếp cận mới, nhờ việc chỉnh sửa gen của tế bào gốc phôi chuột, ngăn chặn hệ thống miễn dịch nhận ra chúng là ngoại lai. Qua việc sửa đổi này, họ đã tạo ra một “áo choàng miễn dịch” hiệu quả cho các tế bào sau khi tiêm vào dưới da của vật chủ.
Anne-Claude Gingras, giám đốc LTRI và phó chủ tịch nghiên cứu tại Sinai Health, nhấn mạnh rằng sự an toàn của bệnh nhân luôn là ưu tiên hàng đầu, và công trình nghiên cứu của Nagy là một bước tiến quan trọng trong việc phát triển các biện pháp bảo vệ cho liệu pháp cấy ghép tế bào.
Nghiên cứu này đã chỉ ra rằng các tế bào không được che giấu thường bị đào thải trong vòng 10 ngày sau cấy ghép, trong khi các tế bào được che giấu tồn tại hơn 9 tháng. Điều này cho thấy tiềm năng lớn trong việc cung cấp một nguồn tế bào phổ quát, an toàn và hiệu quả cho nhiều bệnh khác nhau.
Michael Sefton, giám đốc khoa học của Medicine by Design, một sáng kiến của trường Đại Học Toronto tập trung vào y học tái tạo, khẳng định rằng những phát hiện này mở ra khả năng cho các liệu pháp tế bào giúp điều trị các bệnh mãn tính như tiểu đường loại 1 và suy tim.
Để có thể đưa những sáng kiến này vào thực tế, Nagy đã đồng sáng lập công ty panCELLa và sáp nhập với Pluristyx của Hoa Kỳ, nhằm phát triển các tế bào an toàn và hiệu quả về chi phí cho các liệu pháp. Nghiên cứu này được tài trợ bởi Medicine by Design, trường Đại Học Toronto, Viện nghiên cứu sức khỏe Canada, chương trình Chủ tịch nghiên cứu Canada và Quỹ nghiên cứu Ontario, và đã được công bố trên tạp chí Kỹ thuật y sinh tự nhiên.